TERAPIE AVANZATE: UN FUTURO PER LE MALATTIE RARE E I BISOGNI MEDICI NON SODDISFATTI
Le terapie avanzate (ATMP) sono terapie che si sviluppano per malattie orfane di terapia o a bisogni medici non soddisfatti. Inoltre, bisogna ricordare, che circa il 72% delle malattie rare sono di origine genetica, una particolarità che le rende adatte per gli obiettivi per le terapie avanzate, soprattutto se si parla della terapia genica. Le ATMP presentano alcune complicanze nella loro adozione nella pratica clinica, a cui si aggiungono gli ostacoli della ricerca su condizioni cliniche rare.
Negli ultimi anni, le autorizzazioni alla commercializzazione delle terapie avanzate sono state fondamentali per far crescere il settore, dal punto di vista della ricerca e dell’applicazione clinica. L’insicurezza del fondamentale equilibrio beneficio-rischio di terapie innovative, i limiti della ricerca e i complessi aspetti gestionali svolgono un ruolo importante nello sviluppo clinico, nell’approvazione e nell’impostazione post-marketing di queste terapie altamente “su misura”.
Dal 2009 a oggi sono state diciannove le terapia avanzate:
– 12 sono terapie geniche, di cui 11 ancora in commercio, queste terapie hanno come obiettivo di trattare una patologia mirando direttamente alle sue basi genetiche;
– 4 sono le terapie cellulari, ma solo una è attualmente approvata, che si pongono l’obiettivo di sostituire organi e tessuti danneggiati;
– e 3 sono prodotti di ingegneria tessutale, con 2 autorizzazioni ancora attive.
Le principali aree terapeutiche sono i tumori maligni ematologici, le malattie monogeniche e le malattie della cartilagine: tra queste, sono diverse le terapie avanzate dedicate a una malattia rara.
Oltre ad alcune tipologie di tumori rari, le malattie rare che possono essere trattate. Le terapie avanzate in Europa sono: ADA-SCID, distrofia retinica ereditaria, beta-talassemia, atrofia muscolare spinale, leucodistrofia metacromatica e adrenoleucodistrofia cerebrale.
L’Italia è uno dei Paesi che ha contribuito in modo sostanziale allo sviluppo di queste terapie: ben 3 delle terapie attualmente in commercio sono il frutto della ricerca italiana.
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