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MEDICINA SU “MISURA”

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In un futuro non molto lontano si prevede di utilizzare sempre più frequentemente la “medicina di precisione” ma, esattamente, che cos’è? Essa riguarda una tipologia di cura e prevenzione per alcune malattie che decide soluzioni “su misura” per ogni paziente tenendo conto del fattore genetico, stile di vita e fattori ambientali. Sono passati cinque anni da quando abbiamo saputo di milasen: un farmaco su misura, progettato dal gruppo di ricerca, per trattare una sola bambina affetta da malattia di Batten. L’approccio era basato sugli oligonucleotidi antisenso (ASO), brevi molecole di DNA o RNA a singolo filamento che interagiscono con l’RNA messaggero per correggere gli effetti di quella specifica mutazione. Lo stesso team ha nuovamente ideato un’altra terapia ‘n-of-1’, cioè specifica per una persona sola, per un bambino affetto da atassia telangiectasia. Non è ancora chiaro se il farmaco si rivelerà efficace, così come era stato per milasen. Con l’andare avanti del tempo si spera che queste cure siano efficaci e siano “su misura” per tutti.

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